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编者按：3月2日，法国医学博士、肾脏病学家Stanislas Faguer 在Annals of Internal Medicine杂志上发表了一篇病例报告[1]：患者，女，37岁，患有慢性肾脏病，并且视力模糊，经抗高血压和他汀类药物治疗，肾功能并未改善，经检查诊断为LCAT缺乏症。通过长达5个月的CER-001药物治疗，患者肾功能稳定，视力模糊得到改善。今天，小编带大家一起从这份病历中探究CER-001。

什么是LCAT缺乏症？

家族性磷脂酰胆碱-胆固醇酰基转移酶缺乏症（familial lecithin-cholesterol acyltransferase deficiency），是一种罕见的常染色体隐性遗传病。
病因：卵磷脂胆固醇酰基转移酶基因缺陷，酶活性全部或部分丧失，导致高密度脂蛋白（HDL）和胆固醇代谢障碍
实验室检查：存在游离富脂蛋白X胆固醇（LpX）和极低水平的HDL
临床表现：主要表现为角膜混浊、贫血和肾病综合征（“三联征”）
治疗：目前没有被批准的治疗方法

CER-001是什么？

CER-001是一种新型重组人载脂蛋白A-1（apoA-1），它模拟人体内自然生的HDL的结构和功能。研究人员表示CER-001可能有利于改善某些遗传病患者的肾功能和视力。
在以前的研究[2,3]中，CER-001被证实具有从组织中反向运输游离胆固醇，以及抗炎和补充调节高密度脂蛋白胆固醇的特性，此外，还可以减轻遗传性脂质异常患者的动脉粥样硬化负电脑担，Faguer 提到对该患者使用CER-001是基于LCAT缺乏及其引起相关器官紊乱的分子机制。

病例介绍

患者女性，37岁，最初按照肾病综合征治疗。

血液分析显示再生性贫血、慢性肾病和血脂异常。高密度脂蛋白胆固醇和apoA-1水平非常低，存在LpX。脾大白色角膜环混浊，自诉视物模糊，尤其是在晚上。进一步检查发现高反射性角膜混浊。肾活检发现系膜增生，电镜检查发现大量与毛细血管阻塞相关的假髓磷脂沉积。心血管系统检查正常。

研究小组诊断该患者是两种LCAT基因变异的复合杂合子。

治疗：抗高血压和阿托伐他汀药物治疗并没有阻止病人肾功能的下降。在治疗前的9个月中，肾小球滤过率（eGFR）发生急速下降，需即刻进行透析。

研究人员开始尝试应用CER-001治疗，10mg/kg，静脉注射，每周三次，连续3周，然后每周两次，连续3周，然后每周一次，连续3周。此后，剂量增加到20mg/kg/w，持续6周。预后：经过治疗患者eGFR稳定，视力模糊得到改善，这种视觉功能的明显变化在随访1年后仍可观察到。

CER-001可稳定患者肾功能

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经过5个月的药物治疗和6个月的随访，患者的eGFR稳定，视力正常，视力模糊没有复发。

虽脾大并未改善，LpX仍可检测到，但并没有观察到任何不良反应。其间没有采用其他治疗方法，研究小组称：肾功能的稳定是由于服用了CER-001。希望这一病例报告可以引起人们对CER-001作为一种新颖的、立即可用的药物来治疗家族性LCAT缺乏症患者的注意，这将为CER-001在这种疾病中的应用提供进一步的数据。

他们建议应该在更常见的蛋白尿疾病中评估CER-001对肾脏的影响，包括糖尿病肾病或膜外肾小球肾炎（两种以局部LCAT活动减少、肾小球脂质沉积和炎症过程为特征的疾病），或其他与脂质沉积有关的肾病。

Faguer 表示：这些积极的临床数据表明，CER-001显著防止了肾功能下降。对于肾衰竭的进展和家族性脂质紊乱患者因角膜脂质沉积引起的视觉不适，含HDL类似物CER-001的apoA-I是第一种被证实有效的治疗方法。并补充道，期待对CER-001进行新的临床研究，以评估其改善其他目前没有有效治疗方法的罕见或常见肾脏疾病预后的能力。

CER-001对其他原因引起的角膜沉积的作用？

研究人员补充：在随访结束时，患者模糊视力的明显改善与apoA-1在角膜混浊和视力模糊的发展中起作用相结合，这为评估CER-001对其他原因（如继发性脂质角膜病变或遗传性角膜营养不良）所导致的脂质角膜沉积的干预研究奠定了基础。

总结

该病例证实CER-001可用于改善LCAT缺乏症患者的肾功能和视力，这是第一种有效的治疗方法。对于CER-001是否适用于其他肾脏和角膜脂质沉积疾病，还有待进一步研究。

参考文献：

[1] Faguer S, Chauveau D, Colombat M, et al. Administration of the High-Density Lipoprotein Mimetic CER-001 for Inherited Lecithin-Cholesterol Acyltransferase Deficiency[J]. Ann Intern Med. 2021 Mar 2. doi: 10.7326/L20-1300. Epub ahead of print. PMID: 33646847.

[2] Hovingh GK, Smits LP, Stefanutti C, et al. The effect of an apolipoprotein A-I-containing high-density lipoprotein-mimetic particle (CER-001) on carotid artery wall thickness in patients with homozygous familial hypercholesterolemia: The Modifying Orphan Disease Evaluation (MODE) study [J]. Am Heart J. 2015 May;169(5):736-742.e1. doi: 10.1016/j.ahj.2015.01.008. Epub 2015 Jan 28. PMID: 25965722.

[3] Kootte RS. Recombinant human apolipoprotein-A-I prebeta-HDL (CER-001) promotes reverse cholesterol transport and reduces carotid wall thickness in patients with genetically determined low HDL[J]. EAS 2014; June 2, 2014; Madrid, Spain.

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